Unul din 25.000 de nou-născuți ar putea fi afectat de mucopolizaharidoză, o tulburare genetică ereditară, însă severitatea simptomelor variază de la individ la individ. Mucopolizaharidoza (M.P.Z.) reprezintă un grup de tulburări metabolice cauzate de lipsa enzimelor specifice necesare pentru a descompune carbohidrații de zahăr care ajută la formarea oaselor, pielii și țesutului conjunctiv. Acest lucru duce la deteriorarea permanentă a celulelor și afectează aspectul fizic al unui individ, dar și organele și funcționarea organismului. Până în prezent, au fost identificate 7 tipuri clinice distincte și numeroase subtipuri de mucopolizaharidoze.
