Bolile rare sunt unele dintre cele mai complicate afecţiuni medicale. În cele mai multe dintre cazuri, sunt boli genetice, iar diagnosticul este foarte greu de pus – peste 40% dintre pacienţi au fost diagnosticaţi greșit cel puţin o dată. Unul din 3 pacienţi moare înainte de a împlini vârsta de 5 ani. Poate și din acest motiv, pentru că mulţi nu ajung la vârsta adultă, 75% dintre pacienţi sunt copii. Pentru 95% dintre aceste afecţiuni nu există tratament, arată Dorica Dan, președintele Alianţei Naţionale pentru Boli Rare, cea mai mare asociaţie ce reprezintă pacienţii cu boli rare din România.
