Modificarea ADN-ul unei persoane pentru a trata o boală reprezintă o schimbare majoră în medicină. În loc să tratezi doar simptome, cum fac medicamentele de pe piaţă, terapia genetică are drept scop corectarea cauzei genetice a unei boli, potrivit MedLife. În 2017 a avut loc o schimbare uriaşă de paradigmă în tratamentul cancerului. FDA a aprobat o terapie genică inovatoare pentru leucemie. În 2018 ar putea să apară noi descoperiri legate de genele responsabile de cancer. Cancer Genome Atlas va lansa analiza regiunilor de codificare a proteinelor – cunoscut sub numele de exom – pentru 33 de tipuri de tumori. (https://cancergenome.nih.gov/)
Celulele sunt elementele de bază ale tuturor lucrurilor vii; corpul uman este compus din trilioane de celule. În interiorul celulelor există mii de gene care furnizează informaţii pentru producerea de proteine specifice şi enzime care produc muşchi, oase şi sânge, care, la rândul lor, sprijină majoritatea funcţiilor corpului nostru, cum ar fi digestia, energia şi creşterea.
Uneori întreaga gena sau o parte a acesteia este defectă sau lipseşte de la naştere sau o genă se poate modifica în timpul vieţii adulte. Oricare dintre aceste variante poate întrerupe modul în care sunt făcute proteinele şi apar probleme de sănătate sau boli.
În terapia genică, oamenii de ştiinţă pot acţiona în mai multe direcţii: pot înlocui o genă care cauzează o problemă medicală; adaugă gene care să ajute organismul să lupte sau să trateze boala; să oprească genele care cauzează probleme. Pentru a introduce noi gene direct în celule, oamenii de ştiinţă folosesc un vehicul numit „vector”, care este proiectat genetic pentru a furniza gena.
Viruşii au capacitatea naturală de a livra material genetic în celule şi, prin urmare, pot fi utilizaţi ca vectori. Înainte ca un virus să poată fi folosit pentru a transporta gene terapeutice în celule umane, acesta este modificat pentru a elimina capacitatea sa de a provoca o boală infecţioasă.
Terapia genetică poate fi utilizată pentru a modifica celulele în interiorul sau în exteriorul corpului. Când se face în interiorul corpului, un medic va injecta vectorul care transportă gena direct în partea din corp care are celule defecte. În terapia genică, care este utilizată pentru a modifica celulele în afara corpului, sângele, măduva osoasă sau un alt ţesut pot fi luate de la un pacient, iar anumite tipuri de celule pot fi separate în laborator. Vectorul care conţine gena dorită este introdus în aceste celule. Celulele sunt lăsate să se înmulţească în laborator şi apoi sunt injectate înapoi în pacient, unde continuă să se înmulţească şi, eventual, să producă efectul dorit.
